Попков Дмитрий Арнольдович, д. м. н., профессор РАН, членкорр. Французской Академии медицинских наук,
г. Курган
Dmitry A. Popkov, M.D., Ph.D., Professor of RAS, correspondent member French Academy of Medical Sciences,
Kurgan
Нестерова Юлия Владимировна,
г. Москва
Julia V. Nesterova,
Moscow
Аранович Анна Майоровна, д. м. н., профессор,
г. Курган
Anna M. Aranovich, M.D., Ph.D., Professor,
Kurgan
Введение. Ахондроплазия – часто встречающаяся скелетная дисплазия. Возоритид является первым препаратом, влияющим на патогенез нарушенного энхондрального роста при ахондроплазии. Клинические испытания второй и третьей фазы показали его эффективность, приведены последние современные литературные данные. После предоставления научно обоснованной информации проведен опрос среди родителей детей с АХП с целью оценки их мнения перед началом внедрения препарата в медицинскую практику.
Материалы и методы. Опрос проводился 21–24 июня 2021 года на базе Центра Илизарова и пациентской организации «Центр поддержки пациентов с ахондроплазией и другими костными дисплазиями и их семей «Маленькие люди». Анкета включала 5 вопросов, составленных первым автором статьи. Для анализа получено 65 заполненных анкет.
Результаты и обсуждение. Подавляющее большинство родителей доверительно относится к применению Возоритида, как средства достижения таргетного роста, позволяющего исключить хирургическое лечение. Однако параллельное применение данного препарата и хирургического лечения при незавершенном росте ребенка не исключается в случае, если графики роста отражают недостижимость требуемых параметров к моменту закрытия зон роста. Несмотря на то, что на сегодняшний момент достоверно доказанным является лишь влияние Возоритида на рост ребенка с АХП, родители доверительно относятся к информации о возможном влиянии препарата на другие проблемы, связанные с нарушением энхондрального роста, и готовы начать терапию в более раннем возрасте и на более продолжительный период. Родители не противопоставляют фармакологическое лечение и хирургическое. Возоритид рассматривается как основной компонент лечения, а хирургия – как комплиментарный и последующий (при необходимости), и это разумное сочетание повышает доверие родителей к прогнозируемому благоприятному исходу лечения.
Introduction. Achondroplasia (ACP) is a common skeletal dysplasia. Vozoritide is the first drug that has an effect on the pathogenesis of impaired enchondral growth in achondroplasia. Clinical trials of the second and third phases have shown its effectiveness according to the latest literature data presented. After providing scientifically grounded information, a questionnaire was completed by parents of children with ACP to have their opinion before the introduction of the drug into medical practice.
Materials and methods. The survey was conducted on June 21-24, 2021 at the Ilizarov Center supported by the patient’s organization Small People Support Center for Patients with Achondroplasia and Other Bone Dysplasias and Their Families. The questionnaire included 5 questions, compiled by the first author of this study. 65 completed questionnaires were received for the analysis.
Results and discussion. The overwhelming majority of parents have confidence in the use of vozoritide as a means of achieving targeted growth which may allow to avoid surgical treatment. However, the parallel use of this drug and surgical treatment for incomplete growth of a child is not excluded if the growth graphs show that the required parameters have not been achieved by the time the growth zones are closed. Despite the fact that at present only the influence of vozoritide on the growth of a child with ACP has been reliably proven, parents feel confident with the information about the possible effect of the drug on other problems associated with impaired enchondral growth, and are ready to start therapy at an earlier age and for a longer period. Parents do not oppose the pharmacological treatment to surgical treatment. Vozoritide is seen as the main component of treatment, and surgery as a complementary one that follows (if necessary). This reasonable combination increases the parents' confidence in the predicted favorable treatment outcome.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.